- Tres científicos chilenos explican en qué consiste el tratamiento que fue aprobado por la Food and Drug Administration
- Fue inventada y desarrollada por investigadores de la University of Pennsylvania, de Estados Unidos, y se usará para tratar a niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda.
L a Food and Drug Administration (FDA), el organismo estadounidense que regula el uso de fármacos, aprobó la primera terapia de genes que se implementará en ese país. Se llama Kymriah y es un tratamiento contra un cáncer a la sangre conocido como leucemia infoblástica aguda.
Esta tecnología fue inventada y desarrollada por investigadores de la University of Pennsylvania, de Estados Unidos, quienes contaron con financiamiento de la empresa farmacéutica y biotecnológica Novartis, de Suiza.
Scott Gottlieb, director de la FDA, mediante un comunicado, explicó que Kymriah es una innovación médica capaz de reprogramar las células del propio paciente para que pueda destruir las células cancerosas mortales.
Patricio Manque, doctor en Microbiología e Inmunología, explica que esto significa extraer sangre del paciente con leucemia, separar sus células T (responsables de combatir tumores), e implantar en éstas un virus genéticamente modificado que les permite reconocer y atacar a las cancerosas.
“Las células T modificadas quedan reprogramadas para reconocer de forma específica el tumor y combatirlo de forma más eficiente”, dice Manque, investigador principal del Centro de Biología Integrativa de la Universidad Mayor. “Es una idea radicalmente revolucionaria”, remata.
Reprogramar, cabe decir, consiste en reeducar las células del sistema inmune. “Es como los antivirus. ¿Ha escuchado, en su computador, ese mensaje que dice es necesario actualizar su base de datos , cierto? Acá es la misma idea: se modifica el ADN de las células T para que busquen y destruyan el tumor en específico”, ilustra Manque.
Infoblástica aguda
El tratamiento Kymriah se usará para tratar a pacientes menores de 25 años, que han resistido a otras terapias contra esta leucemia o que han tenido una recaída, ya que la infoblástica aguda ocurre en personas jóvenes.
Alejandro Corvalán, médico y doctor en Biología Celular del Centro Avanzado de Enfermedades Crónicas, entrega más detalles. “Este cáncer a la sangre se manifiesta mediante infecciones, hemorragias, ya que no existe producción de glóbulos blancos funcionales, sino que un aumento descontrolado de glóbulos blancos que no logran realizar su rol en el sistema inmune”, explica.
En Chile, cuenta Corvalán, se trata con medicamentos de quimioterapia. Y, citando cifras del Minsal, revela que la incidencia esperada de cánceres infantiles (menores de 15 años) en nuestro país es de alrededor de mil niños por año. “La leucemia linfoblástica aguda es el más frecuente: corresponde al 80% de los cánceres infantiles de Chile. Y es un porcentaje que se repite en todo el mundo”, dice.
Revolución científica
Claudio Hetz, ingeniero en Biotecnología Molecular y doctor en Ciencias Biomédicas, comenta que la gracia detrás de esto es que se trata de una terapia a base de modificación genética. “Rompe una barrera de todas las regulaciones farmacológicas del uso de medicamentos en humanos”, asegura. “Kymriah no usa una molécula sintética o química, sino que es un producto biológico, en este caso un virus genéticamente modificado”, subraya Hetz, director del instituto de Neurociencia Biomédica de la Universidad de Chile.
-¿Por qué se habla de terapia génica?
-Porque usa un virus genéticamente modificado para entregar un gen que dirige al sistema inmune contra el cáncer (…) Esto va a impactar mi área, la de las enfermedades neurodegenerativas, de una forma súper positiva. Esta aprobación de la FDA viene a decir que estas modificaciones genéticas son seguras.
A favor
La empresa Novartis puntualizó que 600 pacientes serán elegidos cada año en Estados Unidos para realizarse este tratamiento. “Es un tratamiento personalizado. Las células T son únicas para cada paciente. Y los tumores, además, también tienen propiedades individuales. Por eso a cada paciente habrá que modificarles sus propias células”, puntualiza Patricio Manque.
63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes en Estados Unidos, que no habían respondido a otros tratamientos o habían recaído, participaron en ensayos clínicos. La tasa de remisión, es decir, la desaparición completa de los síntomas (en este caso de los tumores), alcanzó un 83% a los tres meses de tratamiento.
En contra
La terapia, cabe decir, podría tener riesgos graves: puede causar fiebre alta y edema cerebral (inflamación del cerebro). Además, coinciden los tres científicos consultados en esta nota, es costosa: la aplicación de Kymriah tiene un costo de 475.000 dólares ($296.875.000).
En palabra de Manque: “A cada paciente hay que sacarle sus células T, modificarlas en el laboratorio, introducirles un gen, y reponérselas de nuevo, lo que resulta caro. El paciente, al menos, en un principio debería recibir un único recambio de células T”.
En palabras de Hetz: “Es súper caro, es cierto, pero porque es una aplicación que cura el cáncer. Además el desarrollo fue muy caro y el mercado es muy chico, entonces, así se compensa. El paciente, en el fondo, está asumiendo el costo de la investigación”.